将于2022年3月1日起施行的《中华人民共和国医师法》，首次将诊疗指南和循证医学支持下的超说明书用药写入法条，这意味着医师根据临床诊疗的合理需求进行超说明书用药，将获得法律的保护。 超说明书用药即用药超出了国家药监部门认可的药企药品说明书的界定范围，例如超出了适用年龄、剂量、剂型、疗程、给药途径或适应证等。 据中山大学孙逸仙纪念医院药学部主任伍俊妍介绍，一方面，由于药品说明书是基于医学循证证据制定的，而医学是不断探索进展的，药品说明书往往滞后于临床实践和研究;另一方面，更新药品说明书药企需要花费大量时间和费用来获得符合说明书修改要求的临床研究数据，行政部门也需要核查数据以及审批的时间，因此，药品说明书更新迟缓是一个客观存在，“超说明书用药”现象在全世界范围内都是广泛存在的。 在我国，这一问题在儿科、肿瘤科、风湿免疫科、妇科及生殖医学科尤为突出。 以治疗糖尿病的“经典老药”二甲双胍为例，在临床实践中，该药除了作为降糖药品以外，还用于治疗可导致女性不孕的多囊卵巢综合征，而这一适应证并未写入二甲双胍的药品说明书中。儿科则因缺乏充足的儿童患者临床研究数据，多依据成人用药而减量在患儿身上使用。 超说明书用药让患者获益也曾引发争议 超说明书用药一直以来都是医疗界争议的话题：在给广大患者带来获益的同时，它也让医生面临诉讼和索赔的风险。一旦出现药物不良反应，患者往往会起诉医生或医院。 近年来在肿瘤治疗领域，也曾出现过医生质疑同行没有按标准指南制定治疗方案，超适应证使用抗癌药物。这些争议让一些医生感到困惑,甚至在治疗中束手束脚。 根据3月1日起施行的新版《医师法》第二十九条规定：医师应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药。在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗。 “新版医师法中对超说明书用药的立法，无疑是既有利于医院和医生，又保护了患者的权益。”伍俊妍指出，新版《医师法》关于超说明书用药的条文与2019年12月1日起施行的新修订《药品管理法》是一脉相承的。 根据《药品管理法》第七十二条规定，“医疗机构应当坚持安全有效、经济合理的用药原则，遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书等合理用药，对医师处方、用药医嘱的适宜性进行审核。”相关法律的修订，对合理的超说明书用药予以认可和规范。 超说明书不等于医生开药随心所欲 伍俊妍表示，根据新版《医师法》，超说明书用药并非医生开药“随心所欲”，而应该“遵循药品临床应用指导原则、临床诊疗指南和药品说明书”合理用药。 广州日报·新花城记者从广东省药学会了解到，为保障患者的权益，也为医生临床诊疗提供权威指引，该学会从2010年起即制定《药品未注册用法专家共识》，在国内率先提出超说明书用药的原则，引发医学界热烈讨论。该学会从2015年起在国内率先发布的以循证医学为基础的《超药品说明书用药目录》，收集国内外权威临床指南、国内知名三甲医院的临床实践案例等，每年更新一版，今年即将推出第八版《超药品说明书用药目录》。 中山大学孙逸仙纪念医院运用循证医学的方法，结合超说明书用药的特点，制定了超说明书用药循证评价方法与流程，并经过前期对该院近600项超说明书用药的循证评价，验证了该方法的可行性。2021年5月，广东省药学会发布了由中山大学孙逸仙纪念医院起草的《超说明书用药循证评价规范》团体标准(T/GDPA1-2021)，为超说明书用药提供了快速循证评估指引。 “除了规范超说明书用药，我们期望能从根本上推动药品说明书‘与时俱进、及时更新’，”伍俊妍期待，对于一些已经被多年临床实践证实有效的“廉价老药”超说明书用药现象，国家监管部门能指导、推动药企进行临床研究，更新说明书。