在人工智能（AI）加速重塑生命科学版图的当下，药物研发正经历一场前所未有的技术变革。从化合物筛选到分子设计，从药效预测到机制解析，AI正在显著提升研发效率、降低创新成本，成为医药产业进步的重要驱动力。

       对于传承数千年的中药而言，这股智能浪潮同样带来了新的历史机遇。面对中药多成分、多靶点、作用机制复杂等长期挑战，AI正以其强大的数据挖掘和模型推理能力，重新定义“本草智慧”的现代表达。AI正逐步成为推动中药现代化、精准化与体系化发展的重要引擎，引领中药新药研发由传统经验驱动迈向现代数智化的全新阶段。

       从经验传承到智能创新，中药研发驶入数据驱动快车道

       中药是中华文明的重要载体，其研发体系根植于千年临床实践与经验传承。从经典名方到现代中药，中药创新遵循“临床发现—经验总结—再实践—改良优化”的路径，积累了丰富的方药知识与临床智慧。然而，传统经验式研发在现代医药体系下面临诸多挑战：中药知识传承高度依赖个体临床经验，难以形成标准化传承体系；疗效评价缺乏统一、可量化的标准与评估方法；中药药效的物质基础和具体作用机制难以被精准阐明。同时，中医药相关文献、临床数据虽海量，但来源分散、质量参差、标准不一，难以进行系统分析。这些因素共同导致中药新药研发周期长、效率低、成果转化率偏低等问题。

       当前，科技创新正成为中药高质量发展的核心驱动力。尤其在AI技术快速演进的背景下，中药研发迎来了研究范式跃迁的新机遇。凭借在大数据处理、模式识别与知识关联挖掘等方面的优势，AI能够从海量古籍、处方与临床数据中发现隐含规律，推进多成分-多靶点作用网络的系统性解析和机理重建。由此，传统以临床经验方化裁为主的中药新药研发路径，正逐步向以数据驱动、模型推理为核心的智能创新体系演进。

       目前，AI正推动中药研发全流程重构，从药材资源与组方信息的数字化，到方剂机理的模型化，再到药效物质的虚拟筛选、药效与毒性预测以及临床证据的智能解析。深度学习、知识图谱、生成式模型和大语言模型等技术的融合应用，不仅显著提升了候选化合物筛选的效率，也在一定程度上提高了研发决策的可解释性与可靠性。AI正助力中药这一传统学科实现从经验传承向智能创新的跨越式发展。

       技术赋能数智化转型，AI重塑中药新药设计全流程

       数据驱动完成中药组效关系向“构效+组效”的科学重塑

       长期以来，中药方剂多依赖整体疗效验证，往往“知其效而难明其所以效”，关键活性物质、结构单元及其作用路径尚未被系统解析。AI的引入，为破解这一难题提供了新的技术工具。通过整合中药化学成分、代谢组学、生物活性评价以及多层次靶点网络等多维数据，AI可运用深度学习、分子对接及“结构-活性”关系模型，对复杂方剂进行系统解构，精准识别承担核心疗效的关键活性分子（群）及其结构特征，揭示“结构决定功能”的内在规律。在此基础上，不仅能够实现对经典方剂药效物质基础的科学阐释，还可依据构效规律开展新型中药分子实体发现、药效物质的先导优化以及关键结构单元的理性配伍与定向改良。由此，中药研发正逐步实现从“方剂有效”到“结构显效”的现代化转型，为中药创新提供科学依据。

       AI驱动药效物质虚拟筛选并通过方剂化裁赋能中药源头创新

       AI技术在中药药效物质精准发现与方剂配伍智能重构中的深度应用，正在为中药新药研发实现源头性突破提供助力。其关键在于，依托深度神经网络构建的高效药效物质筛选模型，依据“构效关系-成药性-毒性”等多维规则，能够对中药化合物数据库进行高通量虚拟筛选，从而实现对关键活性物质及优势结构骨架的高精度识别与定向优化，从分子层面锁定中药创新药物的实体雏形。

       与此同时，大语言模型及检索增强生成技术的引入，使得方剂设计进入知识融合与智能推理的新阶段。AI能够整合古籍方论、临床医案、现代药理研究等多源数据，自动提炼中医传统配伍规律，并在“君臣佐使”等基本原则框架下，对药味增减、剂量配比和组方结构进行系统推演，从而支持方剂的科学化裁与创新设计，使传统经验配伍转向可解释、可量化的理论决策。这种从微观活性分子到宏观方剂构建的双链条智能化重塑，正在改变传统的依赖经验与试错的研发模式，使中药新药研发在物质基础确证与处方原型构建两大源头环节实现质的跃升。

       AI助力中药安全性评价体系持续完善

       中药潜在毒性成分的识别与预警，在中药新药研发、安全用药管理及风险防控决策中具有重要意义。当前，深度学习模型在毒性结构特征识别、代谢产物推断、不良反应模式挖掘等方面展现出突出优势，能够从大规模毒理数据库中找出风险规律，为中药单体及复方的安全边界提供量化、前置的判断依据。同时，大语言模型通过整合临床不良反应报告、药理毒理文献等数据，能够自动构建中药安全性“风险画像”，为后续药理验证和临床试验提供更精准、更具方向性的参考。

       随着智能化预测手段的不断成熟，中药安全性评价正由传统的“事后验证”向“前置研判”转型，在提高研发效率的同时，强化全过程风险管控，助力构建科学、透明、可信的中药新药评价体系。

       大语言模型赋能注册全链条，为研发提质和审评提速注入新动能

       中药新药注册申报与审评流程往往工作量大、耗时长，且对技术资料的系统性与规范性要求极高。随着大语言模型的深度应用，注册全链条正迎来智能化重塑。依托强大的语义理解与知识推理能力，大语言模型能够在评价依据不完全统一、证据类型多源异构的背景下，自动整合药理毒理、质量研究、药效机制及真实世界证据，为研发团队提供结构化、逻辑完备的临床试验方案建议，提升研究设计的科学性与合规性。同时，通过对中药新药申报法规、技术指导原则和既往审评案例的系统学习，大语言模型可辅助生成或核校注册申报所需的技术文件，减少人工整理的重复劳动，提高申报材料的准确性和完整性。在此基础上，大语言模型正逐步成为研发人员的“智能助手”，能够对关键问题实现快速检索，对潜在风险自动预警，并对研究计划进行实时优化。随着智能化工具的持续迭代，中药新药注册审评将从传统的人工主导模式迈向系统化、智能化的协同生成模式，为研发提质和审评提速注入新动能。

       引领新药创制提速，“AI+中药”应用场景不断拓展

       在人工智能深度嵌入中药研发的当下，中药新药创制逐渐进入一个数据驱动、智能推演与实验验证融合的新阶段。从多源信息挖掘到数据平台构建，从药效物质解析到结构创新，从配伍优化到方剂构建，再到临床证据体系的完善，每一个关键环节都因AI的加入而呈现出新的可能性和加速效应。

       例如，天津中医药大学现代中药创制全国重点实验室立足国家中医药现代化战略需求，构建了“AI+中药”的系统化中药新药研发新范式，推动中药从经验认知走向科学认知，从零散知识走向系统化知识，使中药创新迈入数智驱动的新阶段。同时，学校同步布局数智化中药人才培养体系，创新构建面向智能制药时代的人才培养范式，建成全国唯一的中药制药工程学院，培养具备先进知识结构和卓越实践能力的新工科人才，为中药智能制药发展提供高质量人才支撑。由此形成多个具有代表性的场景与成果。

       数据工程：构建统一可计算的中药知识底座

       历经数千年积累，中药领域形成了庞大而复杂的知识体系。从古籍方剂与历代医家经验，到现代组学数据、化学测定结果、临床研究证据，中药相关数据跨越化学、生物、药理、临床等多领域，呈现高度异构、多维度、强关联的特点。这些数据既是中药创新的核心资源，也是解析药效物质、阐明作用机制的关键。如何从纷繁复杂的多源数据中提炼可验证、可推演的创新规律，是现代中药新药研发面临的核心问题。

       在这一背景下，为解决中药数据分散、形态异构、难以计算利用等制约创新的关键问题，天津中医药大学设立的现代中医药海河实验室自主构建了Hai HeTCM组分中药信息系统，打造面向中药新药研发的统一数据库与知识底座。该系统以全面汇聚中药研发核心资源为目标，覆盖中药化学成分、药理与生物医药数据、古籍方剂与历代文献的结构化知识，以及从分子、细胞、组织到模式生物的多层级真实实验数据，为智能识别药效物质、推演作用机制及模型驱动的中药创新提供坚实基础。

       智能计算引擎：AI驱动的中药研发全链条赋能

       基于Hai HeTCM的数据底座，现代中医药海河实验室构建了融合高性能计算平台与智能算法体系的中药研发新范式，覆盖药效物质解析、结构优化、配伍设计和方剂构建等关键环节。AI的深度引入为每一环节带来了新的可能和加速效应。

       在中药药效物质解析环节，现代中医药海河实验室基于深度学习构建了功效导向的中药药效筛选模型，覆盖清热解毒、活血化瘀、扶正益气等传统功效，以及抗抑郁、非小细胞肺癌、阿尔茨海默病和抗衰等领域。该模型能够在上万种化学成分与关键靶点的多维数据中，高效识别潜力最强的药效物质，将原本耗时数月乃至数年的筛选时间压缩至数天，实现真正意义上的“AI挑选候选分子”。之后，研究团队以细胞与动物试验进行机制验证，形成“AI预测-实验验证”的高效闭环，从而加速经典名方的现代化再创新，也为中成药大品种的二次开发奠定清晰可靠的物质基础。

       在中药结构优化研究中，AI让原本依赖经验的药物小分子优化变得大胆而高效。传统结构优化受限于化学家的经验，而生成式模型的引入，打破了这一局限。AI可以基于关键药效母核推演，生成海量的新药效结构。现代中医药海河实验室利用这一技术，分别针对非小细胞肺癌治疗和清除衰老细胞的研究需求，基于中药药效物质的母核，生成并实验验证了多种活性更强的新小分子结构。AI为中药小分子新药设计提供了算法辅助的创新路径。

       在中药配伍研究中，AI能够让最优药效组合快速被发现。中药复方的药效物质组合呈指数级增长，传统经验与单点实验方法难以覆盖每一种可能性。AI技术让这一复杂空间得以被系统化、快速探索。现代中医药海河实验室团队利用机器学习和深度神经网络，将靶点网络重叠、信号通路协同以及药效结构特征等多维信息输入模型，并结合分子理论，对非小细胞肺癌及抗衰老相关中药小分子组合进行高通量预测，从海量可能性中识别出最有潜力产生协同效应的核心组合。这为经典方剂优化、新方构建及个性化组合提供了科学、可操作的依据，推动中药研发实现精确化与高效化。

       以上技术环节为中药方剂的化裁与创新提供了新方法。现代中医药海河实验室集成上述核心技术构建了Hai HeTCM组分中药算法库，为算法提供可视化前端操作界面，并支持无算法知识背景的科研人员直接应用，进一步助力中药研发创新。

       传统方剂遵循“君臣佐使”等组方原则，但其调优空间往往受限于系统化验证证据的缺乏。AI通过整合古籍文献、现代药理研究、实验数据及临床记录，不仅能够揭示方剂疗效的内在机制，还可以模拟不同药味组合对药理作用的影响，为经典方剂的适应证研究提供新依据，并为新方设计提供科学参考，使“经验方”逐步向“可推演方”转变。

       与此同时，临床验证环节也因AI的介入而更加精准可控。基于电子病历、真实世界数据与随访信息，AI能快速识别有效人群、疗效转折点与潜在风险，并反向优化研究设计，使临床验证不再是研发末端的单向确认，而是贯穿研发全程的动态反馈环节。这一场景让中药从“经验可信”迈向“证据可信”，从而提高新药注册和应用推广的速度与质量。

       数智教育：培养创新型人才对接产业需求

       围绕“AI+中药”的技术变革，天津中医药大学推动中药制药工程学院重构课程框架，将中药学、药物化学、人工智能、工程自动化等多学科深度融合，形成前瞻性的跨学科知识体系；建设国家级虚拟仿真实验室和教育部虚拟教研室，在数智化环境中，培养学生同时具备算法解析、实验验证与工程实施能力。此外，中药制药工程学院建设的“智能分子工程”微专业，重点培养能够理解中药分子特征、运用算法模型并具备工程创新思维的智能创制人才。

       天津中医药大学还依托中药制药工程学院获批国家中药制药现代产业学院，促进产业、科研与教学的深度融合，培养实践型、创新型、创业型人才。在新药研发方面，天津中医药大学中药制药工程学院利用中药知识库和深度神经网络模型，将知识驱动与数据驱动结合，成功应用于经典名方二次开发、临床验方优化及大品种创新升级，实现逍遥散、开心散等方剂药效物质解析及作用机制推演，并为中药创制提供可复制范式。

       数千年来，中医药以经验为基础、以传承为脉络。随着AI技术融入其中，传统的“君臣佐使”理念与数据的“算、识、析”方法交汇碰撞，推动中药研发向智能化方向演进。AI并非取代传统，而是为古老智慧赋予新的方法论，使经验的积累能够被系统梳理、量化分析和科学验证，并在创新实践中焕发出更持久的生命力。

       未来，中药新药研发将逐步形成以AI为重要支撑的智能化创新生态。随着大模型、云计算等技术的不断发展，“AI+中药”有望成为推动中医药高质量传承、创新发展与体系化升级的核心力量。AI正让中药研发驶入数智化的高速通道，使千年本草在新时代焕发出新的活力。

       （作者系天津中医药大学中药制药工程学院院长  李正）

       据《中国医药报》