“去年车祸后，孩子小肠切除后只剩下约30cm，每天除了检查就是输液，到现在瘦了有20多斤。为了进一步治疗，去年转诊到北京清华长庚医院，进行后续的系列手术，出院后慢慢恢复。今年来复查，听说有新药可以用，慢慢地可以不用整天输液，甚至可以不用输液，这对孩子、对我们来说都是个非常的好消息，心里的一块大石头也终于落地了。” 山东滕州的患者小珂（化名）的家属在接受采访时说道。

近日，继2024年12月2日，上海交通大学医学院附属新华医院开出创新药“替度格鲁肽”上市后的首张处方后，武田旗下消化领域产品注射用替度格鲁肽在北京清华长庚医院开出北京首方，为13岁女孩小珂（化名）带来短肠综合征的治疗新选择。

据介绍，替度格鲁肽是治疗短肠综合征的人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，用于治疗短肠综合征成人和1岁及以上儿童患者。2024年2月23日，替度格鲁肽在国内获批上市，获批前已通过先行先试政策落地海南博鳌。

“在这款药物还未上市之前，短肠综合征患者主要靠在医院通过肠外营养方式维持营养需求。而替度格鲁肽可以促进肠道代偿，改善肠道对营养物质吸收，减少甚至摆脱肠外营养，恢复肠道自主，提高患儿生活质量。”清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主任李元新表示，看到短肠综合征患者获益于替度格鲁肽，告别输液袋的束缚，享有高质量生活，作为胃肠外科的医生感到很欣慰。

据悉，正常成人的小肠约有3-8.5米，而 SBS成人患者的小肠长度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小肠长度小于38厘米，因此，短肠综合征患者被称为“短肠人”。

在肠道手术后，几乎所有短肠综合征患者都需要肠外营养支持（Parenteral Nutrition，PN）治疗以维持和改善营养需求，尤其对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖PN。《中国SBS患者诊疗状况及疾病负担调研报告2024》调研报告显示：“接受PN治疗的短肠综合征患者年平均输注191天，未成年短肠综合征患者年平均输注257天”。未成年患者一年中约70%的日子都需要输液。

“此次复查，小珂用上了替度格鲁肽这一创新药物，有机会告别半年多来的长时段输液，出院后更顺利地回归正常生活。我们整个科室的医生都替患者及其家属感到高兴。”清华大学附属北京清华长庚医院胃肠外科主治医师朱长真介绍，小珂是在车祸后切断小肠导致患上了短肠综合征，这与日常遇到的患者有所不同。针对小珂的特殊情况，治疗团队迅速纠正空肠造口高排量造成的电解质紊乱、乏力等不适症状，为恢复消化道连续性确定性手术创造有利条件，并在术后肠功能代偿的“黄金窗口期 ”进行了规范的、充分的肠康复治疗。

李元新教授表示，长期以来，针对短肠综合征的治疗选择有限。短肠综合征患者治疗的重点目标是改善营养吸收、减轻症状、提高生活质量，并最终恢复肠道功能。替度格鲁肽的出现，填补了短肠综合征治疗领域长期无可使用的肠康复治疗药物的空白，为患者提供了一种全新的治疗选择。研究证实，替度格鲁肽可以通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度，提高肠道的吸收能力，加速或改善肠自主功能实现。

此前，国内短肠综合征患者群体处于“缺乏有效药物”的治疗困境，因此往往只能长期依赖PN和静脉输注支持。如今，替度格鲁肽已进入惠厦保、沪惠保、惠梧保、宁惠保、陕西全面健康保等18省市惠民保。此外，武田启动创新支付计划，助力多层次的升级保障体系，从根本上减轻患者经济负担，提升用药可及性、依从性。