他们数着日子，等来这一针
健康报记者 高艳坤 通讯员 项春梅
1月1日，新医保目录实施的首日。上午9时，北京儿童医院神经内科一病房中，随着5毫升诺西那生钠注射液缓缓注入体内，5岁的脊髓性肌萎缩症患儿小希（化名）终于完成了第8次诺西那生钠鞘注治疗。按照原定治疗计划，小希在2021年12月初就应该接受第8次治疗了。得知诺西那生钠降价并进入医保的消息后，夫妻俩数数日子，又算了算手头的钱，决定等一等，等到新医保目录实施的这一天。
终于有了救命药
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要表现是以脑干和脊髓运动神经元变性引起的进行性肌无力和肌萎缩。该病是临床最为常见的婴幼儿致死性遗传性神经肌肉病，被称为2岁以下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。北京儿童医院神经内科主任医师吕俊兰说，很多患儿都是在当地医院“过了一遍筛”，家长抱着最后一丝希望来到北京儿童医院等待“终审”的。该病在新生儿中的发病率约为万分之一，在2019年4月28日之前，国内没有治疗药物。
那些年，在告知无药可医的现实之后，吕俊兰总要面对家长小心翼翼的反复询问。“真的没办法了吗？”“一点希望都没有了吗？”看着他们绝望的眼神，吕俊兰感到很无力。2016年12月23日，全球首个脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物——诺西那生钠注射液，在美国获批。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市。从那一天起，吕俊兰终于可以对患儿家长说，现在有药可以治疗孩子的病了。可是，每当她说出70万元一针的价格时，家长们眼里的光，马上又暗了下去。
吕俊兰粗略计算了一下，从2006年毕业回国到现在的15年中，她大概接诊了近300名脊髓性肌萎缩症患者，但目前选择在北京儿童医院接受诺西那生钠注射治疗的患儿只有26个。吕俊兰惋惜地说，终于有了救命药，却因为用不起而眼睁睁地放弃，实在可惜。
小希是在2岁时被确诊为脊髓性肌萎缩症的。那是2018年4月，身边差不多大的小朋友已经跑跑跳跳了，而小希还不能站立。没有治疗药物的那段日子，父母一直给小希做康复训练，但孩子的运动发育仍然进行性倒退。幸运的是，小希父母为家庭购买了商业健康保险，诺西那生钠注射液在中国上市后，夫妻俩算了算报销后需要自付的费用，决定尽早带孩子接受治疗。
从70万元到3万元
从2020年7月至今，小希已经接受了7次诺西那生钠鞘注治疗。她的运动功能逐渐进步，从一开始的仅能独坐，到现在已经可以站立，并学习走路。除去商业保险报销的金额，一年多来，小希治疗费用的自费部分大约为26万元。
“即使这样也是勉强支撑，孩子爸爸几乎没怎么回过家，一直在外面想办法赚医药费。”小希的妈妈王女士说。
王女士手机里有个病友群，这是患儿家长们互相加油打气的地方，更是各种药物、疗法等信息播发的平台。“进了这个群，就看到了人生百态。”王女士说，经济条件很好的家庭是极少数，更多的是为给孩子治病东挪西凑的家庭，还有实在拿不出钱、只能“望药兴叹”的父母。
2020年，“诺西那生钠已经纳入医保谈判日程”的消息在患儿家长中不胫而走，大家满怀希望地期待着，然而当年最终宣布的医保药物目录中却并没有诺西那生钠。“明年，明年一定可以的”，年轻的父母们互相鼓励着……
“每一个小群体都不应该被放弃。”经过国家医保局与企业代表的两轮9次谈判，70万元一针的诺西那生钠注射液，最终降到33180元。2021年12月3日，国家医保局公布的2021年国家医保药品目录调整结果中，诺西那生钠赫然在列。消息一出，病友群中的气氛比过节还热烈。
“这是我作为一名儿科医生收到的最好的新年礼物。”吕俊兰说，诺西那生钠注射液进入医保后，每针的自付费用降到1万元左右。患者首年自付费用在4万元左右，从第2年开始，每年只需自付约2万元即可。
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